Aprueban la venta del medicamento más caro del mundo

 Aprueban la venta del medicamento más caro del mundo

Este nuevo tratamiento está basado en un vector viral que porta un gen del factor IX

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) acaba de aprobar el medicamento Hemgenix. Hasta aquí todo normal. La cuestión es que este remedio, que es para una enfermedad muy concreta, solamente lo pueden adquirir muy pocos bolsillos en todo el mundo.

Se trata de la primera terapia génica administrada por infusión intravenosa para la hemofilia B. Y el precio fijado por el laboratorio CSL Behring es completamente desorbitado: el tratamiento único cuesta 3,5 millones de dólares por dosis, por lo que tiene el dudoso honor de ser el fármaco más caro jamás aprobado en suelo estadounidense.

¿Qué es la hemofilia B?
La hemofilia B afecta a 1 de cada 40.000 personas y representa el 15% de los pacientes con hemofilia en todo el mundo. Se estima que alrededor de 16 millones de personas en Estados Unidos y Europa tienen hemofilia B, mientras que la hemofilia A, que es mucho más común, afecta a un número cinco veces mayor.

Esta enfermedad es un trastorno hemorrágico provocado por la deficiencia del factor IX, que se encuentra en el brazo largo del cromosoma X y es sintetizado por el hígado gracias a la vitamina K. La ausencia de este factor impide que la sangre se coagule correctamente y puede provocar hemorragias. La gravedad de la hemofilia B depende del nivel de factor IX que esté presente en el plasma del paciente.

Puede producir dos tipos de hemorragias. Las que son visibles, pese a ser más escandalosas, no son demasiado graves. En cambio, las internas en articulaciones o músculos pueden provocar fuertes dolores. Las que ocurren en el cerebro pueden acabar en el fallecimiento del paciente. Para evitar estos sangrados, los enfermos deben someterse durante el resto de su vida una terapia de sustitución intravenosa para compensar la deficiencia del factor IX, aunque sus efectos son temporales hasta la nueva dosis.

Una vez y nunca más
El Hemgenix, a diferencia de las terapias tradicionales, solamente implica una sola dosis cuyos efectos duran toda la vida. Este tratamiento está basado en un vector viral que porta un gen del factor IX, que se introduce en el hígado con la suficiente información para que el órgano pueda producir la proteína del factor IX que falta. Básicamente sustituye el gen enfermo por uno sano.

Según ha explicado CSL Behring, el medicamento reduce a más de la mitad el número de hemorragias previstas en un año. Además, según los estudios clínicos, permite al 94% de los pacientes prescindir de las infusiones regulares para controlar la enfermedad.

«Creemos que, con los niveles de factor IX que estamos viendo, un gran número de pacientes podrá realmente normalizar su vida», ha indicado el doctor Steve Pascoe, vicepresidente sénior de estrategia clínica y terapéutica de CSL Behring. Según el experto, esta terapia será «un beneficio sustantivo que no se ha visto con ningún otro tratamiento».

¿Realmente es tan caro?
El precio es desorbitado. Sin embargo, la farmacéutica considera que sigue saliendo más a cuenta que el coste acumulado del tratamiento que los pacientes con hemofilia B han estado tomando de por vida hasta ahora. Según un estudio publicado en el Medical Economics Journal en 2021, un estadounidense con esta enfermedad se puede dejar entre 21 y 23 millones de dólares a lo largo de su vida con el tratamiento tradicional.

En este sentido, los investigadores a cargo de esta nueva terapia creen que «los medicamentos que ya existen también son muy caros» y no son capaces de controlar del todo las hemorragias. Por lo que los pacientes viven con miedo, algo que no ocurrirá con Hemgenix. En cualquier caso, son conscientes que el precio es «un poco más alto de lo esperado».

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Jos M.C.

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